ROCKVILLE, MD. – REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için bir gen terapisi adayı olan RGX-202’nin Faz I/II AFFINITY DUCHENNE® çalışmasına ikinci grup için kaydın tamamlandığını duyurdu. Şirket ayrıca genç bir hastada mikrodistrofin ekspresyonunda önemli bir artış da dahil olmak üzere ümit verici orta düzeyde güvenlik ve etkinlik bilgilerini paylaştı.
6 Şubat itibarıyla, yaşları 4,4 ila 12,1 arasında değişen beş hasta, ilaca bağlı herhangi bir önemli yan etki olmaksızın RGX-202 ile tedavi edildi. Başvuru sonrası takip süresi yaklaşık üç hafta ile dokuz ay arasında değişmektedir. Üç aylık takibe ulaşan tüm hastaların serum kreatinin kinaz (CK) düzeylerinde klinik iyileşmeyi gösteren bir azalma görüldü.
Özellikle, 6,6 yaşındaki bir hasta, on haftada olağan mikrodistrofin ekspresyon seviyelerinin %83,4’ünü ve serum CK seviyelerinde %93’lük bir azalma sergiledi; bu, denemede bugüne kadar gözlemlenen en büyük artışa işaret ediyor. Bu bilgi, RGX-202’nin, kas fonksiyonu için çok değerli olan, doğal olarak oluşan distrofinin karşılığı olan mikrodistrofin üretme potansiyelini desteklemektedir.
REGENXBIO, 2024 ortasına kadar önemli bir doz belirlemeyi planlıyor ve yılın ikinci yarısında önemli bir denemeye başlamayı bekliyor. Şirket, hızlandırılmış onay yolu aracılığıyla Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) başvurusu için mikrodistrofin ifadesini yedek uç nokta olarak kullanmayı amaçlamaktadır.
AFFINITY DUCHENNE çalışması, genç Duchenne hastalarında tek intravenöz RGX-202 dozunun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve klinik etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlandı. Deneme, potansiyel immünolojik yanıtları azaltmak için kapsamlı bir immünosupresyon rejimini içeriyor ve kas mikrodistrofin protein seviyeleri ve fonksiyonel değerlendirmeler dahil olmak üzere çeşitli klinik son noktaları değerlendirecek.
Duchenne, dünya çapında her yıl doğan 3.500 ila 5.000 erkek çocuktan yaklaşık 1’ini etkileyen ciddi bir kas hastalığıdır. Bu durum ilerleyici kas dejenerasyonuna ve erken ölüme yol açar. RGX-202, tescilli bir AAV vektörü ve kasa spesifik promoter kullanarak yeni bir mikrodistrofin transgeni sunarak kasın hasara karşı direncini arttırmayı amaçlamaktadır.
REGENXBIO, çeşitli terapötik alanlara hitap etmek için NAV Teknoloji Platformunu kullanan, gen terapisi geliştirmede liderdir. Şirketin “5x’25” stratejisi, 2025 yılına kadar beş AAV terapötikini önemli veya ticari çalışmalara ilerletmeye odaklanıyor.
Bu haber REGENXBIO Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
